Дарья Крючко: Научные учреждения ФМБА России обладают высочайшими компетенциями в области разработки орфанных препаратов
Начальник Управления трансляционной медицины и инновационного развития ФМБА России Дарья Крючко выступила спикером сессии Орфанные препараты: перспективы доступности для пациентов в рамках деловой программы III Международного форума БИОПРОМ: промышленность и технологии для человека, который проходил 56 октября 2026 года в Геленджике.
Поводом для дискуссии стал запуск резервного механизма финансирования регионов для орфанных пациентов, включая выпускников фонда Круг добра, созданного по указу Президента Российской Федерации, для оказания помощи детям с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими заболеваниями.
Как отметила Дарья Крючко:
Причина многих сложностей в самой природе редких заболеваний. Это и гетерогенность пациентов, и сложности с доклиническими моделями, так как часто нет адекватных животных моделей, которые бы точно воспроизводили человеческую патофизиологию, это и сложности с набором участников для исследований, и экономические риски и сложности, связанные с реализацией патентного права, тем не менее ФМБА России удаётся преодолевать системные барьеры и последовательно наращивать портфель отечественных инновационных и импортозамещающих терапевтических орфанных препаратов, отвечающих самым строгим стандартам качества и эффективности
Дарья Крючко подчеркнула, что ФМБА России обладает высочайшими компетенциями в области разработки орфанных препаратов и привела несколько примеров успешной интеграции научного потенциала Агентства, производственных мощностей индустриального партнера и грамотного маркетинга:
Импортозамещение
по обращению фонда Круг добра, совместно в индустриальным партнёром ГК ФАРМЭКО были разработаны технологии синтеза нескольких препаратов из Списка закупок фонда. Аналог препарата Селексипаг для терапии легочной артериальной гипертензии будет зарегистрирован до конца текущего года.
совместно с ООО Орфан-Био разработан биоаналог моноклонального антитела канакинумаб для лечения ювенильного артрита, болезни Стилла и прочих тяжёлых аутоиммунных воспалительных заболеваний Салварис. Препарат зарегистриован в республике Беларусь, ожидается регистрация в России.
оригинальные препараты
в рамках Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий ЦГИМУ Центр генетического репрограммирования и генной терапии ФМБА России разрабатывается генотерапевтический препарат на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) 1 и 2 типа. Препарат несет ген человеческого белка, недостаток которого определяет фенотипические проявления данного заболевания, он эффективно проникает через гематоэнцефалический барьер и доставляет нужный белок в целевые клетки, практически не затрагивая нецелевые органы и ткани. Инновационная патентно-чистая технология позволила создать эффективный препарат, который не обладает гепато- и кардиотоксичностью, в отличие от зарубежного аналога.
Благодаря кооперации научных институтов, индустриальных партнеров и механизмов государственной поддержки Агентство не только решает проблему импортозамещения, но и создает передовые оригинальные препараты. Это позволяет обеспечить российских пациентов жизненно необходимыми инновационными лекарствами и гарантирует технологический суверенитет страны в области биомедицины.